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張敏主任醫(yī)師 武漢協(xié)和醫(yī)院 血液科 羅特西普——MDS治療新選擇華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院血液科張敏一、什么是MDS？骨髓增生異常綜合征(MDS)是一組起源于造血干細胞，以血細胞發(fā)育異常和難治性血細胞質/量異常為特征，且高風險向急性髓系白血病(AML)轉化的、高度異質性惡性血液病。二、MDS臨床表現(xiàn)是什么？MDS主要表現(xiàn)為病態(tài)造血或者無效造血：（1）成熟紅細胞減少表現(xiàn)為不同程度的貧血；（2）成熟白細胞減少則表現(xiàn)為患者抵抗力下降、容易感染；（3）血小板減少表現(xiàn)為皮膚瘀點瘀斑、牙齦出血及臟器出血。雖然MDS的不同亞型間臨床表現(xiàn)有所差別，但是幾乎所有患者都會有不同程度的貧血，表現(xiàn)為乏力、心慌、困倦、活動能力下降等。總而言之，MDS的臨床表現(xiàn)沒有明顯特異性。三、MDS的傳統(tǒng)治療手段？（1）對癥支持治療：成分輸血、抗感染、祛鐵治療；（2）促造血治療：可考慮用刺激因子如重組人促紅素EPO（EPO水平低于500）、粒細胞集落刺激因子（G-CSF，如較低危組患者出現(xiàn)粒細胞減少或者缺乏）、雄激素（如達那唑等）；（3）免疫調節(jié)劑和/或免疫抑制劑：免疫調節(jié)藥物，如沙利度胺及其二代衍生物———來那度胺對伴單純5q-的MDS有較好的療效，或者EPO水平超過500的非5q-綜合征貧血患者可以考慮應用；還有免疫抑制劑如環(huán)孢素、ATG/ALG等；（4）表觀基因組修飾（去甲基化藥物阿扎胞苷和地西他濱）：阿扎胞苷和地西他濱能逆轉抑癌基因啟動子DNA過甲基化，上調抑癌基因的表達，從而改善癥狀和血細胞減少的程度，延緩MDS向AML的轉化；（5）聯(lián)合化療：適合年齡低于60歲，高危組尤其是原始細胞明顯增高的患者；（6）異基因造血干細胞移植：是目前唯一可能治愈MDS的療法。按照IPSS-R預后評分系統(tǒng)，其中相對高危組病人首先應考慮移植，尤其是較年輕有合適供者、伴原始細胞增多和/或伴有預后不良染色體核型者。?四、羅特西普作用于MDS的作用機制？羅特西普與未成熟晚期紅細胞膜上特定的TGF-β超家族配體結合，抑制體內異常升高的信號傳導。促進晚期紅細胞成熟并釋放至外周血，可以有效改善貧血、減少輸血需求。?五、羅特西普療效如何？53%的低輸血負擔患者8周Hb升高≥1.5g/dL；高輸血負擔患者8周內輸血減少≥4個單位，換言之，大部分患者能夠升高血紅蛋白，降低輸血量，從而減輕鐵過載。另外，小樣本研究表明羅特西普可延緩MDS向白血病的轉化的時間。六、羅特西普安全性如何？羅特西普最常見的不良反應為：輕中度的關節(jié)痛，骨痛，另外包括乏力、腹瀉、虛弱、惡心和頭暈等癥狀，這些不良事件的發(fā)生率一般隨著時間的推移而下降?；颊弑旧碛懈哐獕夯蛘哐L險如脾切除等，需要醫(yī)生密切關注。七、羅特西普用法用量？使用羅特西普前應該評估血紅蛋白水平，未輸血情況下血紅蛋白超過115g/L則不用羅特西普。羅特西普的推薦起始劑量為1mg/kg，每3周皮下注射一次。治療期間，應根據(jù)患者對治療的反應性（血紅蛋白上升的水平和輸血負荷情況）和未輸血情況下的血紅蛋白水平調整劑量（提升或者減低劑量、甚至停藥）。羅特西普針劑0.25mg/支，線下藥店原價，羅特西普與健客醫(yī)院合作線上下單可8.5折。2022年10月03日12048
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于莉主治醫(yī)師 汕頭大學醫(yī)學院第一附屬醫(yī)院龍湖醫(yī)院 血液凈化科 嗯。 嗯，這個阿姨68歲了，MDS高危。 確實確實這個年齡。 嗯，就是這個年齡是比較偏大的。 為什么說這個MDS預后的不好呢？因為它發(fā)病的時候年齡就比較偏大了，已經是錯過了這個骨髓移植的最佳的時期了，就是這個年齡確實偏大。 我，我，哎，我也不想說說就是太讓你傷心的話，但是我感覺不太適合做一直了，畢竟已經將近70歲了，呃，因為做移植之前是要用，要用這個大劑量的化療藥，要把這個骨髓抑制住的，這個過程本身風險還是很大的，要是說一個年輕的啊，一個。 生命力比較旺盛的，這個還是我們都是積極的做，但是一個將近70歲的阿姨，我覺得還是保守治療吧，啊，盡量選擇一些適合他的藥物啊，做移植這個風險太大了，沒有必要冒這個風險。 這個。2022年09月29日96
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徐瑞榮主任醫(yī)師 山東中醫(yī)藥大學附屬醫(yī)院 血液病科 主訴：診為MDS-EBI9月余?，F(xiàn)病史：患者9月余前，體檢發(fā)現(xiàn)血小板減少：3.410^9/L。遂就診于臨沂市人民醫(yī)院，完善相關檢查。予激素治療。后就診于齊魯醫(yī)院，診為MDS-EBI。予達那唑、咖啡酸治療。現(xiàn)為進一步治療特來就診。?現(xiàn)體力可，無明顯出血，納眠可，二便可。既往史：無。檢查結果：血Rt示：單核比率：19.6%??????????????????單核：1.2610^9/L??????????????????PLT：40-10^9/L??????(2022.8.26于外院)診斷：MDS-EBI處方：1.益髓顆粒10盒2.MDS方調焦三仙各15蘆根30靈芝30淡竹葉9茯苓30小茴香9（14劑）3.膏方化巖方調人參200石斛200炮姜45鹿茸50龜板膠300木糖醇90方解：MDS方調方中加焦三仙健胃消食，蘆根補陰瀉熱，靈芝活血補血，益氣健脾。竹葉茯苓利尿祛濕。茴香暖胃行氣止痛。膏方方中用石斛滋陰潤燥，益胃生津。炮姜溫胃散寒，健其脾胃。人參鹿茸龜板膠共同扶正固本，補其虛弱。木糖醇調和諸藥。?定義：骨髓增生異常綜合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，特點是髓系細胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭，高風險向急性髓系白血?。ˋML）轉化。?臨床表現(xiàn)：典型癥狀骨髓增生異常綜合征本身沒有特征性的癥狀，當患者察覺到癥狀時，往往已經出現(xiàn)貧血、感染及出血等并發(fā)癥，出現(xiàn)了相應的癥狀表現(xiàn)。①貧血相關癥狀幾乎所有患者都有不同程度的貧血癥狀，如疲倦、虛弱、乏力等。②感染相關癥狀約60%的患者有中性粒細胞減少和功能低下，容易發(fā)生感染，約有20%的患者死于感染。③出血40%~60%的患者有血小板減少，可有出血癥狀。診斷:?必要條件：①??持續(xù)4個月一系或多系血細胞減少(如檢出相關的細胞遺傳學異?；蛲庵苎技毎龆啵芍苯釉\斷為骨髓增生異常綜合征)②??排除其他可導致血細胞減少和發(fā)育異常的造血及非造血疾病主要標準：①骨髓涂片中紅細胞系、粒細胞系、巨核細胞系發(fā)育異常細胞比例≥10%②環(huán)狀鐵粒幼紅細胞占有核紅細胞比例≥15%，或≥5%且同時伴有SF3B1突變③??骨髓涂片原始細胞達5%~20%，或外周血涂片5%~20%④??常規(guī)核型分析或FISH檢出有診斷意義的染色體異常輔助標準：①??骨髓活檢切片的形態(tài)學或免疫組化結果支持診斷②骨髓細胞的流式細胞術檢測發(fā)現(xiàn)多個相關的表型異常，并提示紅系和(或)髓系存在單克隆細胞群③基因測序檢出相關基因突變，提示存在髓系細胞的克隆群體骨髓增生異常綜合征的診斷需要同時滿足兩個必要條件和一個主要標準。對于符合必要條件、未達主要標準、存在輸血依賴的大細胞性貧血等常見臨床表現(xiàn)的患者，如符合≥2條輔助標準，診斷為疑似骨髓增生異常綜合征。?治療：治療原則該病治療以改善造血、提高生活質量以及減緩病情發(fā)展為主，唯一的根治方法是異基因造血干細胞移植。藥物治療是目前主要的治療手段，主要包括免疫調節(jié)劑、免疫抑制劑、去甲基化藥物。由于骨髓增生異常綜合征患者的自然病程和預后差異很大，需要制定個體化的治療方案。目前醫(yī)生主要根據(jù)修訂的骨髓增生異常綜合征國際預后積分系統(tǒng)(IPSS-R)，對患者進行預后分組，并指導治療。低危患者主要是改善造血、提高生活質量，采用支持治療、促造血、去甲基化藥物和免疫調節(jié)劑等治療。中高?；颊咧饕歉纳谱匀徊〕蹋捎萌ゼ谆幬?、化療和造血干細胞移植。急性期治療該病無明顯急性期，通常需要在醫(yī)生對患者進行預后分級后，設定個性化治療方案。但如果患者出現(xiàn)嚴重出血或感染等情況導致突發(fā)的生命體征危急，須盡快到急診科就診。一般治療主要為支持治療，即嚴重貧血的時候需要輸注紅細胞;有出血癥狀的時候需要輸注血小板;粒細胞減少或者缺乏的時候需要防治感染等。藥物治療由于個體差異大，用藥不存在絕對的最好、最快、最有效，除常用非處方藥外，應在醫(yī)生指導下充分結合個人情況選擇最合適的藥物。免疫調節(jié)劑:來那度胺或沙利度胺。對單純5q和部分低?；颊哂行АｉL期應用常出現(xiàn)神經毒性等不良反應?！っ庖咭种苿?抗胸腺細胞球蛋白(ATG)或環(huán)孢素。可用于部分較低?；颊??！とゼ谆幬?阿扎胞苷(AZA)和地西他濱?？捎糜谳^高危患者，能夠減少輸血量，提高生活質量，并能延遲向急性白血病轉化?；瘜W治療一般情況較好、原始細胞偏高的患者可以嘗試聯(lián)合化療，如蒽環(huán)類抗生素聯(lián)合阿糖胞苷、預激化療或聯(lián)合去甲基化藥物。需注意的是，骨髓增生異常綜合征患者化療后骨髓抑制期長，要加強支持治療和隔離保護。手術治療異基因造血干細胞移植目前唯—可能根治骨髓增生異常綜合征的方法。適應證·年齡<65歲、較高危組骨髓增生異常綜合征患者;年齡<65歲、伴有嚴重血細胞減少、經其他治療無效或伴有不良預后遺傳學異常(如-7、3q26重排、TP53基因突變、復雜核型、單體核型)的較低危組患者。2022年09月19日1943
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