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張敏主任醫(yī)師 武漢協(xié)和醫(yī)院 血液科 羅特西普——MDS治療新選擇華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院血液科張敏一、什么是MDS?骨髓增生異常綜合征(MDS)是一組起源于造血干細(xì)胞,以血細(xì)胞發(fā)育異常和難治性血細(xì)胞質(zhì)/量異常為特征,且高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病(AML)轉(zhuǎn)化的、高度異質(zhì)性惡性血液病。二、MDS臨床表現(xiàn)是什么?MDS主要表現(xiàn)為病態(tài)造血或者無效造血:(1)成熟紅細(xì)胞減少表現(xiàn)為不同程度的貧血;(2)成熟白細(xì)胞減少則表現(xiàn)為患者抵抗力下降、容易感染;(3)血小板減少表現(xiàn)為皮膚瘀點(diǎn)瘀斑、牙齦出血及臟器出血。雖然MDS的不同亞型間臨床表現(xiàn)有所差別,但是幾乎所有患者都會有不同程度的貧血,表現(xiàn)為乏力、心慌、困倦、活動能力下降等。總而言之,MDS的臨床表現(xiàn)沒有明顯特異性。三、MDS的傳統(tǒng)治療手段?(1)對癥支持治療:成分輸血、抗感染、祛鐵治療;(2)促造血治療:可考慮用刺激因子如重組人促紅素EPO(EPO水平低于500)、粒細(xì)胞集落刺激因子(G-CSF,如較低危組患者出現(xiàn)粒細(xì)胞減少或者缺乏)、雄激素(如達(dá)那唑等);(3)免疫調(diào)節(jié)劑和/或免疫抑制劑:免疫調(diào)節(jié)藥物,如沙利度胺及其二代衍生物———來那度胺對伴單純5q-的MDS有較好的療效,或者EPO水平超過500的非5q-綜合征貧血患者可以考慮應(yīng)用;還有免疫抑制劑如環(huán)孢素、ATG/ALG等;(4)表觀基因組修飾(去甲基化藥物阿扎胞苷和地西他濱):阿扎胞苷和地西他濱能逆轉(zhuǎn)抑癌基因啟動子DNA過甲基化,上調(diào)抑癌基因的表達(dá),從而改善癥狀和血細(xì)胞減少的程度,延緩MDS向AML的轉(zhuǎn)化;(5)聯(lián)合化療:適合年齡低于60歲,高危組尤其是原始細(xì)胞明顯增高的患者;(6)異基因造血干細(xì)胞移植:是目前唯一可能治愈MDS的療法。按照IPSS-R預(yù)后評分系統(tǒng),其中相對高危組病人首先應(yīng)考慮移植,尤其是較年輕有合適供者、伴原始細(xì)胞增多和/或伴有預(yù)后不良染色體核型者。?四、羅特西普作用于MDS的作用機(jī)制?羅特西普與未成熟晚期紅細(xì)胞膜上特定的TGF-β超家族配體結(jié)合,抑制體內(nèi)異常升高的信號傳導(dǎo)。促進(jìn)晚期紅細(xì)胞成熟并釋放至外周血,可以有效改善貧血、減少輸血需求。?五、羅特西普療效如何?53%的低輸血負(fù)擔(dān)患者8周Hb升高≥1.5g/dL;高輸血負(fù)擔(dān)患者8周內(nèi)輸血減少≥4個(gè)單位,換言之,大部分患者能夠升高血紅蛋白,降低輸血量,從而減輕鐵過載。另外,小樣本研究表明羅特西普可延緩MDS向白血病的轉(zhuǎn)化的時(shí)間。六、羅特西普安全性如何?羅特西普最常見的不良反應(yīng)為:輕中度的關(guān)節(jié)痛,骨痛,另外包括乏力、腹瀉、虛弱、惡心和頭暈等癥狀,這些不良事件的發(fā)生率一般隨著時(shí)間的推移而下降。患者本身有高血壓或者血栓風(fēng)險(xiǎn)如脾切除等,需要醫(yī)生密切關(guān)注。七、羅特西普用法用量?使用羅特西普前應(yīng)該評估血紅蛋白水平,未輸血情況下血紅蛋白超過115g/L則不用羅特西普。羅特西普的推薦起始劑量為1mg/kg,每3周皮下注射一次。治療期間,應(yīng)根據(jù)患者對治療的反應(yīng)性(血紅蛋白上升的水平和輸血負(fù)荷情況)和未輸血情況下的血紅蛋白水平調(diào)整劑量(提升或者減低劑量、甚至停藥)。羅特西普針劑0.25mg/支,線下藥店原價(jià),羅特西普與健客醫(yī)院合作線上下單可8.5折。2022年10月03日
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唐旭東主任醫(yī)師 中國中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院 血液科 大家好,我是中國中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院血科唐旭東醫(yī)生,對于骨髓增生異常綜合征,血液系統(tǒng)常見的惡性的腫瘤,那么它根據(jù)我們的國際預(yù)后評分系統(tǒng)可以分為高中低危,對那些全血細(xì)胞減少,染色體有明顯的異常的改變,骨髓原始細(xì)胞比較高的患者,一般劃分為高?;颊?。對于那些原始細(xì)胞比較低,血象比較好啊,或者說單純的白細(xì)胞減少,或者是血小板減少,另外染色體是正常的患者,一般我們劃分為低危的患者啊,對于介于兩者之間的,我們一般是認(rèn)為是一個(gè)中危的情況。2022年10月03日
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于莉主治醫(yī)師 汕頭大學(xué)醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院龍湖醫(yī)院 血液凈化科 嗯。 嗯,這個(gè)阿姨68歲了,MDS高危。 確實(shí)確實(shí)這個(gè)年齡。 嗯,就是這個(gè)年齡是比較偏大的。 為什么說這個(gè)MDS預(yù)后的不好呢?因?yàn)樗l(fā)病的時(shí)候年齡就比較偏大了,已經(jīng)是錯(cuò)過了這個(gè)骨髓移植的最佳的時(shí)期了,就是這個(gè)年齡確實(shí)偏大。 我,我,哎,我也不想說說就是太讓你傷心的話,但是我感覺不太適合做一直了,畢竟已經(jīng)將近70歲了,呃,因?yàn)樽鲆浦仓笆且茫眠@個(gè)大劑量的化療藥,要把這個(gè)骨髓抑制住的,這個(gè)過程本身風(fēng)險(xiǎn)還是很大的,要是說一個(gè)年輕的啊,一個(gè)。 生命力比較旺盛的,這個(gè)還是我們都是積極的做,但是一個(gè)將近70歲的阿姨,我覺得還是保守治療吧,啊,盡量選擇一些適合他的藥物啊,做移植這個(gè)風(fēng)險(xiǎn)太大了,沒有必要冒這個(gè)風(fēng)險(xiǎn)。 這個(gè)。2022年09月29日
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2022年09月28日
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徐瑞榮主任醫(yī)師 山東中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院 血液病科 主訴:診為MDS-EBI9月余?,F(xiàn)病史:患者9月余前,體檢發(fā)現(xiàn)血小板減少:3.410^9/L。遂就診于臨沂市人民醫(yī)院,完善相關(guān)檢查。予激素治療。后就診于齊魯醫(yī)院,診為MDS-EBI。予達(dá)那唑、咖啡酸治療?,F(xiàn)為進(jìn)一步治療特來就診。?現(xiàn)體力可,無明顯出血,納眠可,二便可。既往史:無。檢查結(jié)果:血Rt示:單核比率:19.6%??????????????????單核:1.2610^9/L??????????????????PLT:40-10^9/L??????(2022.8.26于外院)診斷:MDS-EBI處方:1.益髓顆粒10盒2.MDS方調(diào)焦三仙各15蘆根30靈芝30淡竹葉9茯苓30小茴香9(14劑)3.膏方化巖方調(diào)人參200石斛200炮姜45鹿茸50龜板膠300木糖醇90方解:MDS方調(diào)方中加焦三仙健胃消食,蘆根補(bǔ)陰瀉熱,靈芝活血補(bǔ)血,益氣健脾。竹葉茯苓利尿祛濕。茴香暖胃行氣止痛。膏方方中用石斛滋陰潤燥,益胃生津。炮姜溫胃散寒,健其脾胃。人參鹿茸龜板膠共同扶正固本,補(bǔ)其虛弱。木糖醇調(diào)和諸藥。?定義:骨髓增生異常綜合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病,特點(diǎn)是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常,表現(xiàn)為無效造血、難治性血細(xì)胞減少、造血功能衰竭,高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病(AML)轉(zhuǎn)化。?臨床表現(xiàn):典型癥狀骨髓增生異常綜合征本身沒有特征性的癥狀,當(dāng)患者察覺到癥狀時(shí),往往已經(jīng)出現(xiàn)貧血、感染及出血等并發(fā)癥,出現(xiàn)了相應(yīng)的癥狀表現(xiàn)。①貧血相關(guān)癥狀幾乎所有患者都有不同程度的貧血癥狀,如疲倦、虛弱、乏力等。②感染相關(guān)癥狀約60%的患者有中性粒細(xì)胞減少和功能低下,容易發(fā)生感染,約有20%的患者死于感染。③出血40%~60%的患者有血小板減少,可有出血癥狀。診斷:?必要條件:①??持續(xù)4個(gè)月一系或多系血細(xì)胞減少(如檢出相關(guān)的細(xì)胞遺傳學(xué)異常或外周血原始細(xì)胞增多,可直接診斷為骨髓增生異常綜合征)②??排除其他可導(dǎo)致血細(xì)胞減少和發(fā)育異常的造血及非造血疾病主要標(biāo)準(zhǔn):①骨髓涂片中紅細(xì)胞系、粒細(xì)胞系、巨核細(xì)胞系發(fā)育異常細(xì)胞比例≥10%②環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞占有核紅細(xì)胞比例≥15%,或≥5%且同時(shí)伴有SF3B1突變③??骨髓涂片原始細(xì)胞達(dá)5%~20%,或外周血涂片5%~20%④??常規(guī)核型分析或FISH檢出有診斷意義的染色體異常輔助標(biāo)準(zhǔn):①??骨髓活檢切片的形態(tài)學(xué)或免疫組化結(jié)果支持診斷②骨髓細(xì)胞的流式細(xì)胞術(shù)檢測發(fā)現(xiàn)多個(gè)相關(guān)的表型異常,并提示紅系和(或)髓系存在單克隆細(xì)胞群③基因測序檢出相關(guān)基因突變,提示存在髓系細(xì)胞的克隆群體骨髓增生異常綜合征的診斷需要同時(shí)滿足兩個(gè)必要條件和一個(gè)主要標(biāo)準(zhǔn)。對于符合必要條件、未達(dá)主要標(biāo)準(zhǔn)、存在輸血依賴的大細(xì)胞性貧血等常見臨床表現(xiàn)的患者,如符合≥2條輔助標(biāo)準(zhǔn),診斷為疑似骨髓增生異常綜合征。?治療:治療原則該病治療以改善造血、提高生活質(zhì)量以及減緩病情發(fā)展為主,唯一的根治方法是異基因造血干細(xì)胞移植。藥物治療是目前主要的治療手段,主要包括免疫調(diào)節(jié)劑、免疫抑制劑、去甲基化藥物。由于骨髓增生異常綜合征患者的自然病程和預(yù)后差異很大,需要制定個(gè)體化的治療方案。目前醫(yī)生主要根據(jù)修訂的骨髓增生異常綜合征國際預(yù)后積分系統(tǒng)(IPSS-R),對患者進(jìn)行預(yù)后分組,并指導(dǎo)治療。低?;颊咧饕歉纳圃煅?、提高生活質(zhì)量,采用支持治療、促造血、去甲基化藥物和免疫調(diào)節(jié)劑等治療。中高危患者主要是改善自然病程,采用去甲基化藥物、化療和造血干細(xì)胞移植。急性期治療該病無明顯急性期,通常需要在醫(yī)生對患者進(jìn)行預(yù)后分級后,設(shè)定個(gè)性化治療方案。但如果患者出現(xiàn)嚴(yán)重出血或感染等情況導(dǎo)致突發(fā)的生命體征危急,須盡快到急診科就診。一般治療主要為支持治療,即嚴(yán)重貧血的時(shí)候需要輸注紅細(xì)胞;有出血癥狀的時(shí)候需要輸注血小板;粒細(xì)胞減少或者缺乏的時(shí)候需要防治感染等。藥物治療由于個(gè)體差異大,用藥不存在絕對的最好、最快、最有效,除常用非處方藥外,應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下充分結(jié)合個(gè)人情況選擇最合適的藥物。免疫調(diào)節(jié)劑:來那度胺或沙利度胺。對單純5q和部分低?;颊哂行?。長期應(yīng)用常出現(xiàn)神經(jīng)毒性等不良反應(yīng)?!っ庖咭种苿?抗胸腺細(xì)胞球蛋白(ATG)或環(huán)孢素??捎糜诓糠州^低危患者。·去甲基化藥物:阿扎胞苷(AZA)和地西他濱??捎糜谳^高?;颊?,能夠減少輸血量,提高生活質(zhì)量,并能延遲向急性白血病轉(zhuǎn)化?;瘜W(xué)治療一般情況較好、原始細(xì)胞偏高的患者可以嘗試聯(lián)合化療,如蒽環(huán)類抗生素聯(lián)合阿糖胞苷、預(yù)激化療或聯(lián)合去甲基化藥物。需注意的是,骨髓增生異常綜合征患者化療后骨髓抑制期長,要加強(qiáng)支持治療和隔離保護(hù)。手術(shù)治療異基因造血干細(xì)胞移植目前唯—可能根治骨髓增生異常綜合征的方法。適應(yīng)證·年齡<65歲、較高危組骨髓增生異常綜合征患者;年齡<65歲、伴有嚴(yán)重血細(xì)胞減少、經(jīng)其他治療無效或伴有不良預(yù)后遺傳學(xué)異常(如-7、3q26重排、TP53基因突變、復(fù)雜核型、單體核型)的較低危組患者。2022年09月19日
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