血液內(nèi)科

2019年6月《BLOOD》最新一期發(fā)表了NIH關(guān)于艾曲波帕治療難治性重型再生障礙性貧血的最佳治療方案和基因方面進(jìn)展的研究文章。注：NIH，美國國立衛(wèi)生研究院，美國最高水平的醫(yī)學(xué)與行為學(xué)研究機(jī)構(gòu)，是最早及最權(quán)威進(jìn)行艾曲波帕臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)。治療方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例難治性重型再障患者參加了試驗(yàn)?？偗熜В河盟幇肽辏?0例獲得緩解（50%）堅持用藥：5例患者服藥12周（三個月）時無效，至半年時出現(xiàn)療效。停藥后治療：15例有效患者，因療效穩(wěn)定停止服用艾曲波帕；其中5例再次服用艾曲波帕仍然有效?？寺W(xué)演變：本試驗(yàn)40例患者，與1期臨床試驗(yàn)43人合計83人，共16例（19%）發(fā)生染色體核型異常，且大多數(shù)（87%）發(fā)生在半年以內(nèi)。7例患者出現(xiàn)-7或7q-異常，其中6例為對艾曲波帕無效的患者。髓系腫瘤基因突變發(fā)生率，在初診再障患者、艾曲波帕治療后有效、無效及發(fā)生克隆演化的患者，均沒有明顯差異。個人提示：1、艾曲波帕應(yīng)用時間盡量長，有效率會更高；2、艾曲波帕療效穩(wěn)定的患者，可以考慮停藥，即便復(fù)發(fā)，再次治療有效率仍較高；3、艾曲波帕治療后，尤其是短期（1年內(nèi)）應(yīng)該評價其療效及染色體變化，決定后續(xù)治療有無調(diào)整；4、治療后即便停藥，也應(yīng)該定期進(jìn)行骨髓檢查進(jìn)行評價，因?yàn)槟壳叭狈﹂L期觀察結(jié)果作為指導(dǎo)；5、艾曲波帕治療無效患者，要警惕7號染色體發(fā)生異常進(jìn)展為MDS或急性白血病，應(yīng)盡早進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。