血液科

現(xiàn)今不斷涌現(xiàn)的新的化療藥物、多藥聯(lián)合的強(qiáng)烈化療及造血干細(xì)胞移植的開展已使急性白血病的預(yù)后獲得很大改善，但難治性和復(fù)發(fā)性病例仍缺乏有效的治療方法，而且治療過程中出現(xiàn)的不良反應(yīng)也是一個(gè)亟待解決的問題。最近針對白血病細(xì)胞增殖情況提出靶向治療成為治療研究中的一個(gè)重要領(lǐng)域。如：（1）單克隆抗體的靶向治療，我們應(yīng)用CD33抗體，誘導(dǎo)復(fù)發(fā)白血病成功，特別急性早幼粒細(xì)胞白血病融合基因復(fù)發(fā)，應(yīng)用CD33抗體緩解，隨后做自體造血干細(xì)胞移植，患者治愈，現(xiàn)在已無病生存；（2）融合基因的靶向治療；（3）凋亡調(diào)節(jié)因子的靶向治療；（4）STAT信號轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑的靶向治療，最成功是慢性粒細(xì)胞白血病，國外報(bào)告療效肯定，有理論基礎(chǔ)；（5）DNA甲基化靶向治療，部分白血病和MDS是甲基化導(dǎo)致的疾病，老年白血病用地昔他濱去甲基化，大大改善病人的預(yù)后；（6）細(xì)胞因子-受體介導(dǎo)的靶向治療。所以靶向治療在白血病開辟了新方法。

難治和復(fù)發(fā)白血病病人,用聯(lián)合化療方法療效極差,生存率很低,異基因造血干細(xì)胞移植是復(fù)發(fā)白血病可能獲得治愈的唯一途徑。但是即使國外常規(guī)移植的技術(shù)，難治和復(fù)發(fā)白血病病人療效仍然很差，多數(shù)是晚期白血病，生存率只有20%-30%，失敗的主要原因是移植后復(fù)發(fā)率高和較高移植相關(guān)合并癥。難治復(fù)發(fā)白血病的移植治療技術(shù)復(fù)雜，最近幾年我們在技術(shù)創(chuàng)新方面取得長足的進(jìn)步，在選擇移植時(shí)機(jī)和免疫治療應(yīng)用積累了豐富經(jīng)驗(yàn)，單倍型移植選擇KIR不合供者，以“ G-CSF 動員的外周血干細(xì)胞輸注”替代“供者淋巴細(xì)胞輸注”，使移植物抗白血?。?GVL ）作用更強(qiáng)而排異減弱，提高了無病生存，本?？茡碛袉伪缎投螐?fù)雜移植經(jīng)驗(yàn)，單倍型移植有更強(qiáng)抗白血病作用，多名復(fù)發(fā)白血病單倍型二次移植后取得很好療效，改善了病人惡劣的預(yù)后，為復(fù)發(fā)白血病患者重獲新生開辟了道路。研究顯示復(fù)發(fā)和難治白血病移植后存活達(dá)到50%以上，結(jié)果是令人鼓舞。

多發(fā)性骨髓瘤疾病 多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma）是漿細(xì)胞的惡性腫瘤。骨髓內(nèi)腫瘤性漿細(xì)胞增生，常侵犯多處骨組織，引起多發(fā)性溶骨性病損。腫瘤性漿細(xì)胞可合成并分泌免疫球蛋白。由于腫瘤性漿細(xì)胞為單克隆性，故所產(chǎn)生的免疫球蛋白為均一的、類型相同的單克隆免疫球蛋白，稱為M蛋白或M成分。漿細(xì)胞除合成完全的免疫球蛋白外，也可合成過多的輕鏈或重鏈這種游離的輕鏈稱為Bence-Jones蛋白。這是診斷多發(fā)性骨髓瘤的重要指標(biāo)。骨髓瘤是一種罕見的疾病。本病為老年人發(fā)病,發(fā)病年齡多在50～80歲之間，40歲以前少見。男性多于女性。 主要癥狀？第一，壞細(xì)胞破壞骨髓中紅細(xì)胞、血小板及粒性白血球（一種白細(xì)胞）的生產(chǎn)，導(dǎo)致貧血、血小板減少癥及使血液中的粒細(xì)胞減少。第二，過多的漿細(xì)胞會造成骨骼破壞。第三，剩余的正常漿細(xì)胞產(chǎn)生較少的抗體，因而使得對感染的抵抗力降低。第四，骨髓瘤細(xì)胞產(chǎn)生的Ig過多及Ig聚合可使血液粘度增高，引起血粘度過高綜合征，表現(xiàn)為紫癜、視網(wǎng)膜出血、出血時(shí)間延長等。血粘度過高影響血液循環(huán)引起組織缺氧，以腦、眼、腎、肢端最明顯，可引起頭昏、眩暈、意識障礙等神經(jīng)癥狀。腎損傷可引起腎功能不全。 治療及進(jìn)展？ 骨髓瘤的常規(guī)治療包括化療及干擾素等治療，但常規(guī)治療方法無法治愈本病，只是延緩疾病的發(fā)展。近年來自體造血干細(xì)胞移植取得一定效果，使一部分病人獲得完全緩解。反應(yīng)停在骨髓瘤的治療上取得不錯(cuò)的效果，聯(lián)合激素治療效果更明顯。目前新藥硼替佐米在骨髓瘤中的應(yīng)用使得骨髓瘤的治療取得了突破性進(jìn)展，使得緩解率和長期生存率都明顯提高。