醫(yī)學(xué)指導(dǎo):中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科血液腫瘤專科主任,羅學(xué)群教授、主任醫(yī)師廣東省人民醫(yī)院兒童血液腫瘤科主任,林愈燈副主任醫(yī)師●兒童白血病八成為“急淋”,規(guī)范化療效果明顯好于骨髓移植●兒童不可按照成人方案進(jìn)行化療,骨髓移植可能面臨無(wú)法生育等問(wèn)題 近年來(lái),白血病患兒尋找骨髓捐獻(xiàn)志愿者,或向社會(huì)求助巨額移植費(fèi)用的消息不時(shí)見(jiàn)諸報(bào)端。許多家長(zhǎng)一旦得知孩子骨髓移植配型失敗,或者無(wú)法籌措到高達(dá)數(shù)十萬(wàn)元的移植費(fèi)用,便陷入無(wú)盡的絕望。然而,記者在采訪中發(fā)現(xiàn),多數(shù)孩子其實(shí)并不需要骨髓移植,還有一些孩子錯(cuò)誤地采用成人治療方案,導(dǎo)致病情難以好轉(zhuǎn)或最終復(fù)發(fā)。 多位兒童白血病治療專家表示,對(duì)多數(shù)急性淋巴細(xì)胞白血病患兒來(lái)說(shuō),骨髓移植不僅不是唯一的路,也不是治療的首選方案。和成人患者相比,白血病患兒規(guī)范化療的效果明顯好于骨髓移植,臨床治愈率可達(dá)到八成。與此同時(shí),患兒骨髓移植后,很可能面臨無(wú)法生育、繼發(fā)性腫瘤等遠(yuǎn)期并發(fā)癥等問(wèn)題,也不代表將來(lái)不會(huì)復(fù)發(fā)。如何權(quán)衡?家長(zhǎng)務(wù)必慎重。 骨髓移植并非一勞永逸 遠(yuǎn)期影響主要有兩點(diǎn) 許多家長(zhǎng)錯(cuò)誤地認(rèn)為,“化療耗日持久,容易復(fù)發(fā)”,所花費(fèi)的時(shí)間和金錢成本更高,而骨髓移植可以一勞永逸。“其實(shí)這是錯(cuò)誤的觀點(diǎn),骨髓移植并不是一勞永逸?!倍辔粚<抑赋觯撬枰浦驳闹斡手挥?0%-60%,對(duì)兒童患者來(lái)說(shuō),并非是最優(yōu)選擇。羅學(xué)群指出,國(guó)際上的共識(shí)是,通過(guò)醫(yī)生嚴(yán)格評(píng)估,認(rèn)為化療治愈機(jī)會(huì)低于40%-50%的患兒才需要做骨髓移植。這些高?;颊?,白血病細(xì)胞難以被清除,需要加大化療強(qiáng)度,以克服耐藥的癌細(xì)胞,但過(guò)高強(qiáng)度的化療會(huì)同時(shí)破壞骨髓的正常造血細(xì)胞,摧毀造血功能,這就需要將造血干細(xì)胞(或骨髓)移植給患者,使患者的造血功能得以重建,同時(shí)免疫功能亦得到重建,進(jìn)一步清除體內(nèi)的白血病細(xì)胞。過(guò)去做骨髓移植的患兒少,研究的樣本不多,而現(xiàn)在發(fā)現(xiàn),骨髓移植后的問(wèn)題并不小。和排斥反應(yīng)等近期問(wèn)題相比,遠(yuǎn)期問(wèn)題常遭忽視。 患兒成人后難生育 首先是不能生育?!敖邮芄撬枰浦舱卟簧俨荒軌蛏??!?林愈燈說(shuō),這是因?yàn)楣撬枰浦策^(guò)程中,包括烷化劑等大劑量的化療除了殺滅白血病細(xì)胞外,同時(shí)也會(huì)不分區(qū)別地殺滅精卵細(xì)胞。有接受骨髓移植的患兒到了戀愛(ài)階段,并不知道自己不能生育。家長(zhǎng)也十分矛盾,不知是否該把真相告訴孩子的戀人。 繼發(fā)腫瘤風(fēng)險(xiǎn)高 其次,臨床上發(fā)現(xiàn),接受骨髓移植的患兒患淋巴瘤等繼發(fā)性腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)要高于一般孩子。 林愈燈說(shuō),化療所采用的藥物對(duì)生育也可能有影響,但比骨髓移植要小得多。必須強(qiáng)調(diào)的是,治療白血病的藥物都有副作用,包括化療和骨髓移植所用的藥物,在以拯救生命為第一要?jiǎng)?wù)的前提下,究竟是采用化療還是移植,只能是“兩害相權(quán)取其輕”。 近年來(lái),兒童白血病的治療方案一直在改善,副作用大大減少。二十年前普遍使用放療,但隨訪發(fā)現(xiàn)會(huì)導(dǎo)致兒童長(zhǎng)不高,繼發(fā)性腫瘤發(fā)生率高。如今,放療僅針對(duì)少數(shù)高危病例,且劑量也減少。同時(shí),降低骨髓移植副作用的研究也在進(jìn)行中。 兒童急淋需移植患兒約占一成 我國(guó)每年新增三至四萬(wàn)名兒童惡性腫瘤患者,其中三分之一為白血病。如今一些醫(yī)院沒(méi)有設(shè)立兒童血液病病區(qū),將患兒收治在內(nèi)科血液科,按照成人方案或不規(guī)范的兒童方案進(jìn)行治療。實(shí)際上,兒童白血病和成人白血病有太多不同,按照成人方案治療弊大于利。 廣東省人民醫(yī)院兒童血液腫瘤科主任林愈燈副主任醫(yī)師指出,兒童急性白血病主要分為兩類,即急性淋巴細(xì)胞性白血?。ê?jiǎn)稱急淋)和急性髓性白血病。其中,急淋約占八成,急性髓性白血病占兩成。 白血病要按危險(xiǎn)度分層治療,根據(jù)白血病細(xì)胞基因分析、免疫表型、血象和治療反應(yīng)等指標(biāo)可分為標(biāo)危、中危和高危三類。林愈燈說(shuō),以兒童急淋為例,標(biāo)危、中危和高危的患者分別占35%、50%、15%,通常只有部分高?;颊卟判枰M(jìn)行骨髓移植?!耙簿褪钦f(shuō),超過(guò)85%甚至90%的兒童急淋患者是不需要進(jìn)行骨髓移植的。”“但是成人急淋患者多數(shù)需要骨髓移植才能治好。”中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科血液腫瘤??浦魅瘟_學(xué)群主任醫(yī)師說(shuō),現(xiàn)在輿論關(guān)注白血病時(shí),往往沒(méi)有弄清楚成人和兒童白血病具有不同的特點(diǎn)以及治療方案的差別,誤把成人適合的骨髓移植當(dāng)成患兒唯一的“救命稻草”。有些家長(zhǎng)覺(jué)得沒(méi)有籌夠移植的錢,就不敢?guī)Ш⒆觼?lái)治病,導(dǎo)致延誤救治。 不過(guò),兒童急性髓性白血病則不同,超過(guò)半數(shù)患兒因預(yù)后較差,具備骨髓移植的指征,雖然如此,骨髓移植也不是唯一出路,研究表明,仍有不少患兒可通過(guò)化療得到治愈。 “青春后期”患者宜按兒童方案治療 許多人都對(duì)“治好白血病”的概念十分模糊,往往將醫(yī)學(xué)上所說(shuō)的“5年生存率”、“10年生存率”誤認(rèn)為只能活5年或10年。羅學(xué)群解釋:其實(shí)急淋白血病經(jīng)治療后持續(xù)緩解5年,即達(dá)到5年無(wú)病生存,則復(fù)發(fā)的機(jī)會(huì)很少;能夠持續(xù)緩解8-10年,可以認(rèn)為治愈,而急性髓性白血病能持續(xù)緩解5年即認(rèn)為治愈。 林愈燈指出,14歲以下兒童急淋高、中、標(biāo)?;颊呓?jīng)標(biāo)準(zhǔn)兒童方案化療的臨床治愈率分別達(dá)到50%、70%-80%和80%以上。 成人急淋患者采用化療只有20%的人能達(dá)到臨床治愈,比兒童差四倍。為什么同是白血病,成人和兒童患者有如此大的差別?羅學(xué)群指出:“兒童急淋和成人急淋在免疫表型、白血病基因等方面都有很大差別,成人患者高危白血病的比例高?!? 成人患者化療治愈率低的另一個(gè)重要原因是成人特別是高齡患者對(duì)化療耐受差,因此不能用藥太強(qiáng)。而兒童再生能力旺盛,化療后容易恢復(fù),因此可以“下猛藥”,自然療效好。這樣我們就能明白,兒童患者接受成人方案化療后,效果要比接受兒童方案差很多。有些兒童患者初期接受了成人方案治療,后期希望轉(zhuǎn)用兒童方案治療,但已錯(cuò)過(guò)了機(jī)會(huì),初期不當(dāng)?shù)闹委煏?huì)導(dǎo)致后期無(wú)法按兒童方案分層次治療,使治療十分棘手,而且早期不當(dāng)?shù)闹委熆赡苁拱籽〖?xì)胞耐藥,給后續(xù)治療帶來(lái)困難。因此到熟悉兒童特點(diǎn)和兒童治療方案的兒科血液??浦委煼浅V匾? 對(duì)于16-20歲的“青春后期”白血病患者,由于其特點(diǎn)接近兒童,而且對(duì)強(qiáng)化療的耐受能力也較好,大量的臨床實(shí)踐和研究證實(shí)用兒童方案治療效果更好。專家提醒 規(guī)范化療至少持續(xù)六至七個(gè)月。 家長(zhǎng)往往因擔(dān)心“孩子難以忍受化療的痛苦”而不愿進(jìn)行化療。羅學(xué)群說(shuō),和成人相比,患兒處于生長(zhǎng)旺盛期,對(duì)化療的耐受性更強(qiáng),脫發(fā)、器官損傷等化療常見(jiàn)并發(fā)癥,孩子更容易恢復(fù)。 林愈燈強(qiáng)調(diào),規(guī)范化療講究分階段、分層次進(jìn)行,根據(jù)染色體、基因特點(diǎn)、年齡以及起病時(shí)白細(xì)胞基數(shù)進(jìn)行標(biāo)、中、高危分層,選擇合適的治療方案。以兒童為例,一般在治療開(kāi)始后的第33天可明確分層。需強(qiáng)調(diào)的是,化療必須完整進(jìn)行,但有些孩子的治療斷斷續(xù)續(xù),容易造成白血病細(xì)胞耐藥,對(duì)化療藥物不敏感。 急淋標(biāo)危、中危患兒主要化療約六至七個(gè)月完成,此后可帶藥回家進(jìn)行一年半左右的維持治療?!安∏樵轿V?,化療費(fèi)用越高?!绷钟鸁粽f(shuō),一般來(lái)說(shuō),高?;純杭s需22萬(wàn)元,中?;純杭s需15萬(wàn)元,標(biāo)?;純杭s需10萬(wàn)元至12萬(wàn)元?;菝裾? 農(nóng)村患兒到定點(diǎn)醫(yī)院可報(bào)銷九成費(fèi)用。 許多農(nóng)村白血病患兒家長(zhǎng)常以為孩子得了“絕癥”,在巨額治療費(fèi)用面前望而卻步。其實(shí),從去年下半年開(kāi)始,衛(wèi)生部、廣東省衛(wèi)生廳、民政廳已經(jīng)聯(lián)合出臺(tái)新政,試點(diǎn)提高農(nóng)村兒童重大疾病醫(yī)療保障水平,只要在定點(diǎn)醫(yī)院治療先心病和白血病兩大類共六個(gè)病種,新型農(nóng)村合作醫(yī)療和民政部門將予以報(bào)銷九成治療費(fèi)用。其中,白血病中包括“急淋”和急性早幼粒細(xì)胞白血病。急淋按照病情輕重,報(bào)銷限額標(biāo)準(zhǔn)分別被設(shè)為12萬(wàn)元、15萬(wàn)元和22萬(wàn)元,急性早幼粒細(xì)胞白血病限額為10萬(wàn)元。 目前全省共設(shè)九家定點(diǎn)醫(yī)院,包括衛(wèi)生部指定的華南地區(qū)指導(dǎo)和定點(diǎn)醫(yī)院:中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院和第二醫(yī)院,以及廣東省指定的省內(nèi)定點(diǎn)醫(yī)院:廣東省人民醫(yī)院、中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院、汕頭大學(xué)醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院、廣東省第二人民醫(yī)院、南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心。羅學(xué)群透露,省衛(wèi)生廳將繼續(xù)組織專家評(píng)估和增加定點(diǎn)醫(yī)院的數(shù)量,方便不同地區(qū)的患兒就診和治療。 話你知 重癥地貧采取骨髓移植更劃算。 和白血病不同,廣東高發(fā)的重型地中海貧血適合做骨髓移植。林愈燈指出,患重型地中海貧血的患兒,需終生接受輸血和除鐵治療,從治療效果和就醫(yī)成本考量,骨髓移植更為有利。 但是,地貧患兒接受骨髓移植后,也會(huì)面臨生育問(wèn)題。術(shù)前簽署《知情同意書》時(shí),家長(zhǎng)會(huì)被告知上述風(fēng)險(xiǎn)。
【摘要】目的 兒童特發(fā)性肺含鐵寫黃素沉著癥(IPH)的診斷和治療仍不理想,本臨床研究旨在總結(jié)IPH的診斷,評(píng)估劑量個(gè)體化的巰嘌呤(6MP)治療IPH的長(zhǎng)遠(yuǎn)療效。方法 IPH的診斷是通過(guò)住院檢查和隨訪1年以上排除其它疾病后確定。疾病急性期口服潑尼松2mg/(kg.d),4周減停,6MP同時(shí)開(kāi)始口服,60mg/ (m2.d),維持治療3年。結(jié)果 共15例患兒符合診斷并納入分析,診斷時(shí)的年齡2~13歲(中位7歲)。多數(shù)患兒由于起病癥狀不典型而被延誤診斷,延誤的時(shí)間是0~108個(gè)月(中位8個(gè)月)。所有病例經(jīng)治療后都能緩解并成功撤除激素。隨訪2.5~9.5年(中位6年),在6MP維持治療期間有相對(duì)低白細(xì)胞血癥(3×109/L~6×109/L)的患者8例中只有1例復(fù)發(fā),而另外7例有5例復(fù)發(fā) (p<0.05)。后者復(fù)發(fā)的5例將6MP劑量上調(diào)使白細(xì)胞降低后4例未再?gòu)?fù)發(fā)。結(jié)論 診斷延誤仍然是突出的問(wèn)題。本組多數(shù)IPH患兒對(duì)6MP維持治療耐受好且獲長(zhǎng)期緩解,提示有可能避免長(zhǎng)期依賴激素治療及因此對(duì)生長(zhǎng)發(fā)育帶來(lái)長(zhǎng)遠(yuǎn)的不良影響;6MP代謝個(gè)體差異大,劑量個(gè)體化治療可避免部分病例未得到足夠治療劑量或治療過(guò)度,有助于改善預(yù)后,白細(xì)胞計(jì)數(shù)可能是一個(gè)簡(jiǎn)單而有用的衡量指標(biāo)?!娟P(guān)鍵詞】肺含鐵寫黃素沉著癥,特發(fā)性;兒童;診斷;治療文章的詳細(xì)內(nèi)容發(fā)表在:Pediatr Pulmonol. 2008;43:1067
【摘要】目的 對(duì)用不同方案治療兒童非高危急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)的療效和住院化療費(fèi)用進(jìn)行比較,探討低強(qiáng)度、低費(fèi)用“經(jīng)濟(jì)”方案治療低收入家庭兒童的可行性。方法 1999年5月-2006年9月本大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科病房初診兒童ALL243例,非高危者由家長(zhǎng)選擇下述其中1種方案治療并按治療方案分組:榮城98方案(A組)、IC BFM 2002方案(B組)或低強(qiáng)度“經(jīng)濟(jì)”方案(C組)。結(jié)果 243例中診斷后即放棄治療20例、診斷后死亡或轉(zhuǎn)外院3例、高危47例和成熟B-ALL4例,余下169例中,選擇A組46例, B組73例,因家庭經(jīng)濟(jì)原因選擇C組50例。各組的pEFS(sx)和pDFS(sx):A組4年分別是80.4%(0.059)和82.2%(0.057),7年78.1%(0.061)和79.8%(0.060), B組4年分別是83.5%(0.051)和85.9%(0.049), C組4年分別是72.8%(0.069)和74.3%(0.069),7年67.2%(0.084)和68.6%(0.085)。住院化療費(fèi)用A組6.5~19.1萬(wàn)元(中位數(shù)9.4萬(wàn)元),B組5.2~12.3萬(wàn)元(中位數(shù)7.4萬(wàn)元),C組2.3~5.1萬(wàn)元(中位數(shù)3.2萬(wàn)元),3組間的費(fèi)用差別有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。結(jié)論 國(guó)外已有用減低強(qiáng)度方案成功治療兒童標(biāo)危ALL的報(bào)道,本組是國(guó)內(nèi)對(duì)不同方案的治療費(fèi)用和效果對(duì)比的初次探索,低強(qiáng)度“經(jīng)濟(jì)”方案治療兒童非高危ALL似能達(dá)到合理的EFS和DFS,這對(duì)低收入家庭兒童的治療有現(xiàn)實(shí)意義。更大規(guī)模的臨床研究已在廣州兒童白血病多中心治療協(xié)作組(GZCLG)中開(kāi)始。文章的詳細(xì)內(nèi)容發(fā)表在:Pediatr Blood Cancer. 2008;51:204;和 中國(guó)實(shí)用兒科雜志 2008,23:102【關(guān)鍵詞】 白血病,淋巴細(xì)胞性,急性;無(wú)病生存;兒童;治療費(fèi)用,比較
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