神經(jīng)外科

最近一周，各大媒體平臺都在宣傳著“120萬一針抗癌藥”的新聞，朋友圈、短視頻基本都被攻陷。更是有無良的媒體大肆的宣傳、無底線地開始鼓吹這款療法的功效，“一針治愈”、“治愈癌癥”接踵而來，這種夸大功效的宣傳真的是令人瞠目結(jié)舌。那么，到底120萬元一針，能讓癌細(xì)胞消失的CAR-T技術(shù)，究竟是什么？是不是癌癥患者都可以使用呢？火爆的CAR-T療法到底是何方神圣？CAR-T療法說起來其實并不陌生，美國早在2012年就已開展CAR-T細(xì)胞療法的臨床試驗，年幼的Emily成為第一個吃螃蟹的受益者！在2010年，Emily被診斷出患有B細(xì)胞急性淋巴性白血病，由于病情進(jìn)展十分兇猛，醫(yī)生表示無能為力，后來她的父母放手一搏，決定試試CAR-T細(xì)胞免疫療法。令人難以置信的是，CAR-T療法奏效了。迄今為止，Emily已被成功治愈9年，她也成為這一史詩級療法的代言人而載入史冊。CAR-T細(xì)胞療法在血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中取得了重大成功。 作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統(tǒng)藥物有著很大的區(qū)別。它與PD-1類似，是一種治療腫瘤的新型免疫療法，只不過機制比PD-1更復(fù)雜。 首先，該療法需要從患者體內(nèi)分離出T細(xì)胞，并在體外利用嵌合抗原受體（CAR）進(jìn)行修飾，相當(dāng)于裝了個GPS系統(tǒng)，使其能夠特異性識別癌細(xì)胞，將T細(xì)胞這個普通“戰(zhàn)士”改造成“超級戰(zhàn)士”，最后再將改造后的T細(xì)胞擴(kuò)增、回輸至患者體內(nèi)。目前，全球已有5款CAR-T細(xì)胞療法在美國獲FDA批準(zhǔn)上市。直到今年，中國上市了兩款CAR-T產(chǎn)品——阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液，正式迎來細(xì)胞免疫治療元年。CAR-T療法能治療哪些癌癥？目前CAR-T療法在血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中取得了重大成功，僅對于部分血液腫瘤，比如白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤的治療效果比較好，而對于在實體腫瘤方面如肝癌、胃癌、胰腺癌等消化系統(tǒng)腫瘤中也取得了一定的療效，但是少之又少，療效也差強人意。事實上，不只是CAR-T療法，所有細(xì)胞療法用于實體瘤，都還在臨床試驗階段，目前沒有取得突破性的進(jìn)展。但是就目前的發(fā)展勢頭來看，攻克癌癥并不是天方夜譚！一針120萬到底咋回事？為啥這么貴？CAR-T療法之所以這么貴，主要是這并不是一種藥，而是一種細(xì)胞療法，而且主要是個人定制，并不是批量生產(chǎn)。美國FDA獲批的5款CAR-T產(chǎn)品定價在37.3--47.5萬美元（折合人民幣為240.8--306.6萬元）。目前上市的CAR-T療法針對什么癌種？使用后就能完全治愈嗎？目前中國上市的首款靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液（也就是120萬定價的產(chǎn)品），用于既往接受二線或多線系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)性或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治療，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細(xì)胞淋巴瘤（HGBL），以及源于濾泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即轉(zhuǎn)化型FL，TFL）。第二款獲批上市的為藥明巨諾靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液，適應(yīng)癥為用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）。在療效方面，阿基侖賽注射液的4年生存率為44%，可以說療效很不錯了，但并非瘋傳的“所有癌癥完全治愈”，CAR-T療法的發(fā)展任重道遠(yuǎn)。那實體瘤患者有機會采用CAR-T療法嗎？目前針對兩款已經(jīng)上市的CAR-T療法有條件且符合臨床適應(yīng)癥的患者可以考慮使用。而其他的血液腫瘤及實體瘤CAR-T療法，正處于臨床試驗階段，符合招募條件的患者有機會以受試者的身份參加。盡管目前已經(jīng)取得了不少積極結(jié)果，但相關(guān)研究大多為臨床前或臨床早期，數(shù)據(jù)證據(jù)十分有限，還需要進(jìn)一步的探