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王夢陽主任醫(yī)師 醫(yī)生集團-北京 神經(jīng)內(nèi)科 2022-06-2913:44:30來源：科技日報近日,靈北公司宣布,一項針對多系統(tǒng)萎縮(MSA)患者的全球性臨床研究20058N(TALISMAN)將在中國和歐盟區(qū)域多家頂尖研究中心同步開展。TALISMAN是一項在相對早期的MSA患者中進行的觀察性、前瞻性、多中心隊列研究,將探索MSA患者的疾病進展和生物標志物。TALISMAN中國研究部分還將對統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評分量表UnifiedMultipleSystemAtrophyRatingScale(UMSARS)中文版進行心理測量學驗證。該研究獲得的信息將支持MSA藥物的開發(fā),包括幫助確定臨床試驗的目標人群,以及更有效地評價治療效果等。MSA是一種罕見的、進展迅速的散發(fā)性神經(jīng)退行性疾病,美國和歐盟地區(qū)的患病率為2-5/100000,其中MSA-P(以帕金森癥狀為突出癥狀的MSA)病例約占70%。在中國,MSA已納入第一批罕見病目錄,但目前缺乏流行病學數(shù)據(jù)。TALISMAN研究將幫助更好地了解該疾病在參與研究的中心所在國家或區(qū)域的流行病學情況。大多數(shù)患者被診斷為MSA時的年齡為50-60歲,出現(xiàn)癥狀后的平均生存期為6-10年。由于MSA很難確診,一些患者在診斷方面通常需要經(jīng)歷一個漫長的過程。在歐洲和美國,一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病進展,制定了統(tǒng)一的MSA評定量表(UMSARS),以此作為MSA疾病進展的替代測量方法,該量表被認為是MSA臨床評估的金標準。目前,UMSARS已經(jīng)有多種語言版本,但UMSARS中文版尚未經(jīng)過標準化方法進行驗證,因此本研究將為中國參與到未來藥物的全球同步研發(fā)打下基礎。目前,TALISMAN研究已經(jīng)在中國成功開啟,第一個受試者的第一次訪視(FirstPatientFirstVisit)也已于6月25日達成。在歐盟開展的TALISMAN研究將于2022年9月正式啟動?！坝捎贛SA病情復雜、進展迅速且對藥物反應不佳,因此MSA在疾病管理上面臨著諸多挑戰(zhàn)。目前現(xiàn)有的MSA治療干預局限于對癥治療,這未能解決神經(jīng)退行性進程的問題,患者藥物治療的獲益有限、而且不持久?！?0058N(TALISMAN)研究中國區(qū)牽頭研究者、北京協(xié)和醫(yī)院崔麗英教授表示,“針對中國MSA患者開展的觀察性、前瞻性、多中心的研究,將有助于加深我們對這一罕見病的了解,并幫助我們推進探索行之有效的臨床治療方案,期待未來可以最終幫助到患者延遲疾病臨床進程,幫助他們以及看護者減輕負擔,提升生活質(zhì)量?！膘`北中國藥物開發(fā)副總裁璞瀾琳(LoneBjergeBrandborg)表示:“靈北公司在腦部疾病領域有非常廣闊和深厚的經(jīng)驗。創(chuàng)新是靈北實現(xiàn)研究轉化、藥物開發(fā)的核心。我們希望通過不懈努力,幫助中國患者恢復腦部健康,使每個人都能成為最好的自己,并與廣大優(yōu)秀的合作伙伴一同努力,為中國和全球患者不斷帶來健康和希望?！?/a>2022年07月02日
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黃越主治醫(yī)師 北京天壇醫(yī)院 神經(jīng)病學中心 多系統(tǒng)萎縮聯(lián)盟總結了一份清單，列出了目前正在為MSA開發(fā)的30多種潛在治療方法。下圖將使您一目了然地了解它們在藥物開發(fā)過程中的進展情況。為了幫助您找到更詳細的信息，我們將列表分為臨床試驗階段和實驗室研究階段。???欲了解多系統(tǒng)萎縮治療管線藥的新內(nèi)容，請關注我們的公眾號，也可聯(lián)系曹大夫加入天壇MSA登記群，曹大夫：18811137578。1.2021年11月8日：靈北（Lundbeck）啟動一項針對多系統(tǒng)萎縮的潛在新療法的II期研究?2.2021年10月26日：梯瓦(Teva)和MODAG宣布就神經(jīng)退行性疾病候選藥物進行許可合作3.2021年10月19日：AlterityTherapeutics宣布擴大ATH4342期臨床開發(fā)計劃4.2021年10月15日：化合物ATH434可預防多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中的α-突觸核蛋白毒性5.2021年9月29日：弗洛里神經(jīng)科學與心理健康研究所（FloreyInstituteofNeuroscienceandMentalHealth）發(fā)表由多系統(tǒng)萎縮聯(lián)盟資助的研究6.2021年9月29日：Lupin在美國推出屈昔多巴膠囊7.2021年9月27日：Biohaven提供第3階段試驗和多系統(tǒng)萎縮(MSA)計劃的更新8.2021年9月23日：InhibikaseTherapeutics獲得美國國立衛(wèi)生研究院的資助，用于評估IkT-148009治療多系統(tǒng)萎縮9.2021年9月22日：ICBII宣布批準其關于血腦屏障滲透技術的第7項專利，使其針對阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥和其他神經(jīng)退行性疾病的藥物的臨床試驗更加接近10.2021年9月15日：TheravanceBiopharma,Inc.宣布Ampreloxetine用于有癥狀的神經(jīng)源性直立性低血壓患者3期研究的結果11.2021年7月27日：ACImmune宣布戰(zhàn)略收購行業(yè)領先的帕金森氏病疫苗候選者12.2021年7月15日：新出版物表明ATH434具有神經(jīng)保護作用13.2021年7月1日：AlterityTherapeutics授予了一項針對主要神經(jīng)退行性疾?。òò柎暮Ｄ习Y和帕金森氏癥）的新美國專利14.2021年6月23日：歐盟ATH4342期臨床試驗監(jiān)管指南15.2021年6月11日：更新了關于Verdiperstat的問答16.2021年5月：Biohaven評估BHV-3241（Verdiperstat）療效和安全性的研究更新17.2021年4月21日：ATH434保護腦細胞并改善帕金森病患者的運動功能18.2021年2月5日：Biohaven分享Verdiperstat的作用機制19.2020年12月23日：MODAG啟動帕金森病中Anle138b的首次患者1b期試驗20.2020年12月3日：基于c-Abl激酶在MSA神經(jīng)變性中的關鍵作用的證明，抑制酶推進多系統(tǒng)萎縮(MSA)開發(fā)計劃21.2020年11月16日：Alterity宣布用于治療神經(jīng)退行性疾病的下一代化合物(ATH434)的美國專利獲批22.2020年11月6日：屈昔多巴初始維持劑量對神經(jīng)源性直立性低血壓患者治療持久性的影響23.2020年11月6日：M-STAR，一項正在進行的針對具有多系統(tǒng)萎縮-基線特征的參與者的第3階段研究(Verdiperstat)24.2020年10月27日：Alterity開始在bioMUSE研究(ATH434)中招募多系統(tǒng)萎縮患者25.2020年10月16日：IXICO和NYULangoneHealth簽署協(xié)議，在多系統(tǒng)萎縮（西羅莫司）中開發(fā)新型成像標記物26.2020年9月24日：通過PD03AFFITOPE?和Anle138b靶向α-突觸核蛋白可挽救多系統(tǒng)萎縮模型中的神經(jīng)退行性病變：臨床相關性27.2020年9月3日：多系統(tǒng)萎縮中特異性活性α-突觸核蛋白免疫療法PD01A和PD03A的1期隨機試驗28.2020年8月5日：MODAG成功完成其主要候選藥物Anle138b的第一階段研究，并從MichaelJ.Fox基金會獲得額外的140萬美元29.2020年8月4日：新數(shù)據(jù)獨立證實并擴展了實驗室發(fā)現(xiàn)并擴展了ATH434（PBT-434）的安全性30.2020年7月21日：Biohaven提前完成Verdiperstat治療多系統(tǒng)萎縮的國際3期臨床試驗的注冊31.2020年7月1日：AlterityTherapeutics與美國FDA的會議為ATH434（PBT-434）提供了開發(fā)途徑32.2020年4月30日：MSA聯(lián)盟博客–MSA干細胞注意事項33.2020年4月16日：MSA聯(lián)盟博客–關于Verdiperstat臨床試驗的問答34.2020年4月14日：尼羅替尼未能預防多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中的突觸核蛋白病和細胞丟失。35.2020年3月18日：Biohaven的Verdiperstat獲得治療多系統(tǒng)萎縮的快速通道指定36.2020年1月21日：StealthBioTherapeutics啟動SBT-272的首次人體研究37.2020年1月14日：歐盟委員會批準Alterity的主要候選藥物(PBT-434)的孤兒指定38.2019年12月18日：MODAG啟動Anle138b的首次人體1期臨床試驗39.2019年12月18日：尼羅替尼研究結果顯示帕金森病患者應繼續(xù)使用該藥物40.2019年11月18日：FTY720-Mitoxy在多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中減少突觸核蛋白病和神經(jīng)炎癥，恢復行為和線粒體功能，并增加GDNF表達。(芬戈莫德)41.2019年11月4日：研究人員開始試驗藥物以減緩神經(jīng)退行性疾病多系統(tǒng)萎縮(Exendin-4)的進展42.2019年10月5日：帕金森病疫苗顯示出可喜的結果(PD01A)43.2019年8月2日：綠茶提取物對多系統(tǒng)萎縮(ECGC)沒有顯著益處MSA臨床試驗階段用藥如下：本文來源：MSATreatmentPipeline|MultipleSystemAtrophyCoalition撰稿：佚名編輯：楊青審校：曹凌曉2022年05月27日2182
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