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袁云主任醫(yī)師 北京大學(xué)第一醫(yī)院 神經(jīng)內(nèi)科 由線粒體DNA中的單個(gè)堿基突變引起的線粒體腦肌病、乳酸性酸中毒和中風(fēng)樣發(fā)作（MELAS）綜合征是最常見(jiàn)的母系遺傳線粒體疾病之一，伴隨著因高氧化磷酸化系統(tǒng)缺陷而造成的神經(jīng)元損傷。使用高度純化的間充質(zhì)干細(xì)胞在線粒體缺陷細(xì)胞中可以更好地恢復(fù)線粒體功能和生物能學(xué)特性。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，從MELAS患者中分化出線粒體功能受損的神經(jīng)元。在接觸或非接觸條件下培養(yǎng)MELAS神經(jīng)元和間充質(zhì)干細(xì)胞。兩種間充質(zhì)干細(xì)胞都可以向MELAS神經(jīng)元遞送線粒體，但高度純化的間充質(zhì)干細(xì)胞在這兩個(gè)系統(tǒng)中的線粒體轉(zhuǎn)移方面更好。線粒體轉(zhuǎn)移明顯恢復(fù)了線粒體功能，包括線粒體膜電位、ATP/活性氧生成、細(xì)胞內(nèi)鈣儲(chǔ)存和氧消耗率。高度純化間充質(zhì)干細(xì)胞提供的外來(lái)線粒體可能為治療MELAS神經(jīng)功能障礙提供潛在的治療策略。其他干細(xì)胞也會(huì)有作用，但治療途徑和劑量需要探索。2024年11月21日
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