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張鳳奎主任醫(yī)師 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 認識再生障礙性貧血再生障礙性貧血是一種因骨髓造血功能障礙而引起的血液疾病，表現(xiàn)為外周血液中白細胞、血小板減少及貧血。這種疾病在國際上有時被視為少見病，但在臨床上較為常見。診斷時，常見的表現(xiàn)包括三系血細胞（紅細胞、白細胞、血小板）減少，需通過骨髓穿刺進一步確認，診斷關鍵在于觀察骨髓中造血細胞數(shù)量顯著減少而無異常細胞浸潤或纖維化。再生障礙性貧血分為先天性和獲得性兩大類。先天性主要與遺傳因素相關，涉及的疾病包括范科尼貧血、先天性紅細胞生成不良等。相比之下，獲得性再生障礙性貧血更常見，可分為繼發(fā)性和特發(fā)性。繼發(fā)性通常與特定原因如放射性物質暴露或細胞毒性藥物相關，而特發(fā)性則是指未找到明確原因的情況。臨床上，醫(yī)生在診斷后需確定再生障礙性貧血的類型，并進一步區(qū)分為原發(fā)性或繼發(fā)性。此外，還需考慮是否伴有染色體異?；騊NH（陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥）克隆，以確保選擇較為合適的治療方案。?診斷與表現(xiàn)：再生障礙性貧血的臨床特征再生障礙性貧血的主要臨床表現(xiàn)包括貧血、出血和感染，這些癥狀與骨髓中造血細胞的產(chǎn)生障礙有直接關系。貧血表現(xiàn)為患者感到疲乏、面色蒼白及活動后心慌氣短。貧血的影響受患者年齡和健康狀況影響，年輕人可能表現(xiàn)出更好的耐受性，而老年人或心臟病患者的癥狀可能更為明顯。出血是再生障礙性貧血的第二大表現(xiàn)，通常與血小板生成減少相關。血小板計數(shù)低下時，患者易發(fā)生出血，尤其是計數(shù)低于50×109/L時，患者可能不表現(xiàn)出明顯的出血癥狀，但在劇烈運動或外傷后容易出血。當血小板計數(shù)進一步下降至30×109/L以下時，可能會出現(xiàn)自發(fā)性出血，如鼻出血或齒齦出血，甚至可能發(fā)生皮膚出血點或紫癜。非常低的血小板計數(shù)（低于10×109/L）可能導致嚴重的內(nèi)臟或顱內(nèi)出血。感染是第三大表現(xiàn)，主要由于白細胞數(shù)量的顯著減少。白細胞計數(shù)低于1×109/L時，感染風險增加，尤其是中性粒細胞減少至少于0.5×109/L時，被稱為粒細胞缺乏癥，此時感染可能快速進展且難以用常規(guī)抗生素控制。因此，再生障礙性貧血患者的免疫力下降，容易感染一些常見細菌?？偟膩碚f，再生障礙性貧血的表現(xiàn)多樣且復雜，嚴重程度可以從輕微到危及生命不等。臨床上，醫(yī)生會根據(jù)貧血、出血和感染的嚴重程度來分類患者，并據(jù)此制定治療方案。這種分類對決定患者是否需要住院治療、選擇何種治療方法至關重要。?治療策略與自我管理：應對重型與非重型再生障礙性貧血在我國，再生障礙性貧血主要表現(xiàn)為非重型，可通過門診治療和定期復查進行管理。非重型再障患者通常不表現(xiàn)出嚴重的貧血、出血或感染癥狀，與重型再障有顯著差異。非重型再障患者可能不需立即進行積極治療，取決于病情的活躍程度和血細胞減少的情況。在這些情況下，醫(yī)生通常采取“等待和觀察”的策略，定期監(jiān)測疾病進展情況，只有當病情顯示活躍跡象或血細胞減少至一定程度時才推薦開始治療。對于病情進展并出現(xiàn)更嚴重癥狀的患者，如新的出血點或加重的感染，需要采取更積極的治療措施，可能包括住院治療。重型再障的患者通常表現(xiàn)出更為嚴重的貧血、出血和感染癥狀，這些癥狀可能危及生命，因此這些患者通常需要住院治療，并采取規(guī)范的保護性隔離措施。積極治療對于重型再障患者至關重要，未經(jīng)適當治療，患者的出血和感染風險極高，可能導致生命危險。國際研究表明，未經(jīng)有效治療的重型再障患者一年內(nèi)生存率顯著降低。治療策略包括免疫治療或造血干細胞移植，需根據(jù)患者的具體情況和醫(yī)生的專業(yè)判斷進行選擇。盡管我國再障患者多為非重型，不需要住院治療，但患者在日常生活中仍然需要注意自我管理和護理指導，以防在治療過程中出現(xiàn)復雜性的病情。?日常生活中的注意事項與健康建議對于非重型再生障礙性貧血患者，通常不在醫(yī)院接受持續(xù)監(jiān)管，日常自我管理顯得尤為重要。這包括規(guī)范用藥、預防感染和避免可能引起或加重骨髓衰竭的有害因素。首先，規(guī)范用藥是管理再障的關鍵。患者應嚴格遵循醫(yī)囑使用藥物，并定期復查以監(jiān)控病情進展和藥物效果。這有助于確保治療的有效性，并在出現(xiàn)藥物不良反應時，與及時與主治醫(yī)師溝通，便于調(diào)整治療方案。其次，預防感染對于維持患者健康狀態(tài)至關重要。非重型再障患者應避免人群密集的地方，正確佩戴口罩，注意食品衛(wèi)生，避免食用未經(jīng)充分清潔的食物。因感染可能導致嚴重后果，預防措施是管理病情的關鍵一環(huán)。此外，患者應盡量避免接觸化學物品和放射性物質，特別是含苯和其他有害化學物質的環(huán)境，如油漆、粘合劑或工業(yè)環(huán)境。選擇職業(yè)時也應考慮避開可能增加疾病風險的行業(yè)。再生障礙性貧血患者還應避免劇烈運動或可能導致外傷的活動，如拳擊或踢足球等高風險運動，以減少出血的風險。患者通過治療后，即使恢復了造血功能，無論是通過自體恢復還是通過造血干細胞移植，仍需定期進行隨訪檢查以監(jiān)測可能的疾病轉化。這些措施的目的是防止疾病加重，尤其是減少感染頻率和出血風險。對于重型再障患者，緊急住院治療和醫(yī)生的密切監(jiān)控是必需的。這些日常生活中的注意事項和健康建議對于非重型再障患者來說是至關重要的。?在醫(yī)學界不斷探索與進步的當下，再生障礙性貧血的治療前景日益光明。張鳳奎教授的專業(yè)解析強調(diào)了治療的多樣性和自我管理的重要性。通過共同的努力和科學的管理，我們有理由相信，更多的再障患者將能夠有效控制病情，邁向健康的生活。未來，隨著治療方法的不斷創(chuàng)新，生命之花將在更多患者身上盛開，照亮希望之路！2024年09月09日
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劉風主任醫(yī)師 中國中醫(yī)科學院西苑醫(yī)院 血液科 2011年發(fā)現(xiàn)，10年的常規(guī)西藥治療雖然病情有好轉，但是已經(jīng)開始輸血依賴，就診后調(diào)整方案，2年的中西醫(yī)結合治療，患者從輸血依賴到可以正常工作生活，從2021年9月份脫輸至2022年7月，近10個月的時間，患者血象沒什么變化，一心一意的堅持，看到了痊愈的希望。經(jīng)常有再障患者問，我吃藥1個月能好嗎？也經(jīng)常有患者問“我吃藥都2個月了，怎么血象還不升呢”再障是個慢性病，這就不是一個能快速好轉的疾病，它和感冒不一樣。主任也經(jīng)常說，“最快也得3-6個月起效，甚至有的患者起效時間在半年以上，能怎么辦？不管是醫(yī)生還是患者，在這個時候唯有堅持，堅持，再堅持！”2023年06月04日697
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何廣勝主任醫(yī)師 江蘇省人民醫(yī)院 血液內(nèi)科 經(jīng)常被問到這樣的問題。首先，這要細分情況。沒有一句話就能回答的。不是那么簡單。1年齡？各個專家共識和指南，都有不同的界定，但總之可以看出，年齡大不好。其實無論移植還是ATG，年齡大，效果都比年輕人差。但是在英國指南，界定是50歲，美國NIH建議是40歲，高于這個年紀，不建議首選移植。2有沒有同胞全相合供體如果有，年齡又不大，首選。如果沒有，首選ATG。為什么？因為如果做的不是同胞全相合的移植，比如無關供體，單倍體半相合供體、臍血。那么預處理方案中，基本是要使用白消安（馬利蘭）或者TBI（放射）。白消安（馬利蘭）對女性患者的內(nèi)分泌腺，尤其卵巢功能影響甚大，甚至失功能。生育功能不能保全嗎。TBI（放射）對內(nèi)分泌功能、遠期實體腫瘤的風險很大。ATG就不存在上述問題，所以，ATG失敗才會考慮非同胞全相合的供體移值。當然，ATG的造血重建速度慢一些，恢復的數(shù)值沒有那么好。但是為了血象數(shù)值高一些，沒有必要付出那么大的代價吧。更何況，現(xiàn)在有了促血小板生成素受體激動劑了，ATG的療效又提高了許多。2023年05月28日734
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柴星星副主任醫(yī)師 連云港市第二人民醫(yī)院 血液科 再生障礙性貧血目前屬于有希望治愈的一種疾病，分為非重型和重型再障。非重型的再障患者，視血常規(guī)的檢查情況而定，如果白細胞，血紅蛋白和血小板都沒有嚴重的偏低，通過常規(guī)的免疫抑制劑的治療，可以達到臨床治愈。且目前再生障礙性貧血治療效果比以前更好，對于40歲以下急性重型再生障礙性貧血，如果有同胞全相合供者，可以考慮選同胞全相合供者做異基因造血干細胞移植。如果沒有同胞全相和供者，則考慮用強效免疫抑制劑治療，包括ATG加環(huán)孢素治療，這種治療辦法治愈率也能達到70%以上。目前最新治療辦法包括ATG加環(huán)孢素加艾曲波帕等藥物治療，療效要比單純ATG加環(huán)孢素還要進一步提升，并且TPO受體激動劑以及環(huán)孢素在門診購買就能當場報銷，大大減少了患者的經(jīng)濟負擔。2023年05月02日595
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王濤主任醫(yī)師 山西白求恩醫(yī)院 血液科 2周移植，2月治愈——近期，山西白求恩醫(yī)院血液科應用“干細胞移植模式”連續(xù)挽救了兩名年輕的重型再障患者的生命?；颊呱昴撑c劉某，都是20歲左右的年輕患者，發(fā)病時兩人都出現(xiàn)了發(fā)熱，頭暈乏力，出血的癥狀，在當?shù)蒯t(yī)院就診時，血小板，白細胞，血紅蛋白都下降到了最低點（血小板僅為3×10^9/L，白細胞僅為0.3×10^9/L，血紅蛋白僅為3g/L），先后從急診來到了山西白求恩醫(yī)院血液科。針對病情危重的兩位患者，血液科王濤副主任通過骨髓象，骨髓活檢等相關檢查，確診兩名患者均為重型再生障礙性貧血，重型再障患者由于造血功能衰竭，發(fā)病時血小板，白細胞，血紅蛋白計數(shù)都非常低，常常會合并嚴重的出血和感染，疾病進展迅速，死亡率極高。如何治療？王濤副主任介紹說，部分重型再障患者可以單純通過藥物治療（免疫抑制治療）與輸血治療來治療疾病，但是對于病情危重，合并嚴重感染與出血的重型再障患者，由于藥物治療時間過長，常常由于疾病進展而導致死亡。而異基因干細胞移植是治愈重型再障的有效方法，通過正常供者干細胞的輸注，徹底更換患者的骨髓干細胞，進而達到一步到位、根治疾病的目標。山西白求恩醫(yī)院血液科在同濟常駐專家隗佳主任的指導下，為兩位年輕患者制訂了一線選擇異基因干細胞移植的治療方案，快速配型，在一周內(nèi)就為兩位患者尋找到了合適的干細胞移植供者（分別為申某的姐姐-全相合；劉某的父親-半相合），發(fā)病的第2周就為兩位患者進行了異基因干細胞移植。整個干細胞移植過程順利，目前兩位患者在移植后兩個月，血常規(guī)的各項指標都恢復了正常，患者申某已經(jīng)出院觀察，劉某也將于近期出院休養(yǎng)。發(fā)病2周內(nèi)就進行HLA配型、盡早選擇干細胞移植，發(fā)病2月后疾病就可治愈，山西白求恩醫(yī)院血液科針對重型再障的年輕患者，制訂了快速高效的“白求恩移植模式”（2周移植，2月治愈），為重型再障患者帶來了新生的希望。背景介紹：山西白求恩醫(yī)院在國家區(qū)域醫(yī)療中心建設的大背景下，在武漢同濟醫(yī)院強大的臨床與科研團隊支持下，為我省引進了多項干細胞移植和CART細胞治療的先進技術；醫(yī)院血液科造血干細胞移植團隊迄今為止已完成約300余例干細胞移植工作。醫(yī)護技人員先后在華中科技大學同濟醫(yī)院、北京大學人民醫(yī)院、北京大學第一醫(yī)院、北京大學第三醫(yī)院、中國醫(yī)學科學院血液病研究所、江蘇省血液病研究所等多家單位進修，學習干細胞移植技術，擁有豐富的移植與采集經(jīng)驗，為山西的惡性血液病患者(包括急性白血病、骨髓瘤、淋巴瘤、重型再障、骨髓增生異常綜合證等疾病)帶來了康復的福音。有更多問題，可以保存圖片，微信掃碼關注我的公眾號，留言，我將為您解答。2023年04月14日98
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黃金波副主任醫(yī)師 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 【什么是血小板無效輸注】：指患者在連續(xù)2次或多次接受足夠劑量的隨機供者來源ABO相合的血小板輸注后，血小板計數(shù)未見有效增加（輸注血小板后血小板數(shù)值不升）。?【免疫介導的血小板無效輸注的識別】HLA-Ⅰ抗體介導的血小板破壞是導致SAA患者出現(xiàn)PTR的主要原因。1.??????血小板配型困難2.??????血小板特異性抗體檢測陽性?【免疫介導的血小板無效輸注的處理】包括血小板選擇和干預措施1.?去白細胞和輻照的血小板：?減少同種免疫發(fā)生。2.?交叉匹配的血小板：耗時短、檢測便捷，可廣泛開展；對包括HLA、HPA等所有抗體類型導致的PTR均有效。3.??????HLA匹配的血小板：l????????分為A、BU、BX、C、D級。l???????其中A和BU級匹配血小板輸注效果最好，優(yōu)于交叉匹配；l????????C級、D級匹配度較弱；l????????對HPA抗體導致的PTR無效。4.??????藥物干預：包括利妥昔單抗、人免疫球蛋白和大劑量血小板輸注等。2023年03月19日177
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